AGO2

Unser Weg zur Behandlung

Unser Ziel ist es, die Entwicklung von Therapeutika für das Ago2-Syndrom zu beschleunigen. Wie wir dies erreichen wollen, erfahren Sie hier.

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Wir konzentrieren uns darauf, das Risiko in den frühen Phasen der Arzneimittelentwicklung bis zur präklinischen Phase zu verringern und entweder Partnerschaften mit Pharmaunternehmen für klinische Studien einzugehen oder "N-of-1"-Studien durchzuführen.

1

Aufbau eines AGO2-Patientenregisters

2

Aufbau von AGO2-Modellen

3

Verstehen des Krankheits Mechanismus

4

Therapeutischen Ansatz finden

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Präklinische Studien von Therapie Kandidaten

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Klinische Prüfung der Therapie am Menschen

7

Eine zugelassene Behandlung oder ein Heilmittel

/assets/roadmap/reggy2-1626820531.svg 1 Aktuelle Phase

Aufbau eines AGO2-Patientenregisters

Das Syndrom und die Entwicklung über die Zeit zu verstehen ist entscheidend, um Behandlungen zu finden, die für die Patienten wirksam sind und deren Kosten erstattet werden

  1. Verstehen der bekannten Mutationen und zusammengehöriger Genotyp-Phänotyp-Beziehungen

  2. Verstehen der Krankheitsbelastung

  3. Durchführung einer Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf, um medizinische Informationen im Laufe der Zeit zu sammeln

/assets/roadmap/dish-models.svg 2 Aktuelle Phase

Aufbau von AGO2-Modellen

AGO2-Modelle dienen als Grundlage für die Untersuchung der Krankheitsmechanismen und die Erprobung von Behandlungen in präklinischen Studien

  1. Generierung von patientenstämmigen Fibroblasten-Zelllinien und induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSC)

  2. Generierung von Tiermodellen (Zebrafisch, Maus)

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/assets/roadmap/magnifying-glass-understand-mechanism.svg 3 Aktuelle Phase

Verstehen des Krankheitsmechanismus

Ein Verständnis der genauen Krankheitsursache ist Grundlage für die Entwicklung von Behandlungen

  1. Durchführung molekularer, zellulärer und verhaltensbezogener Analysen von AGO2-Modellen

  2. Identifizierung robuster biologischer Marker zur Bestimmung des Schweregrads und des Fortschreitens der Krankheit, um das Ansprechen auf die Therapie zu messen

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Therapeutischen Ansatz finden

Testen von Therapeutika an AGO2-Modellen, um vielversprechende Optionen zu identifizieren

  1. Entwicklung eines Testansatzes zur Messung der therapeutischen Wirkung

  2. Testen verschiedener therapeutischer Strategien zur Steigerung der Aktivität von AGO2: neue Anwendung bereits zugelassener Medikamente, Entwicklung von Antisense-Oligonukleotiden (ASO) und Genersatztherapie

  3. Weitere Tests und Optimierung der Leittherapie

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Präklinische Studien von Therapie Kandidaten

Vor der Erprobung am Menschen werden unsere Therapeutika im Labor weiter getestet, um ihre Wirksamkeit und Sicherheit nachzuweisen

  1. Nachweis der Wirksamkeit in AGO2-Modellen 

  2. Beantragung der Ausweisung als seltene pädiatrische Krankheit und seltene Leiden

  3. "GMP"-Herstellung und Untersuchung der Sicherheit in gesunden Tiermodellen (Toxizität, Dosierung) 

  4. Einreichen des Antrags auf Beginn der Versuche am Menschen

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Klinische Prüfung der Therapie am Menschen

Klinische Studien am Menschen sind der ultimative Test der Sicherheit und Wirksamkeit, bevor ein Medikament zugelassen werden kann

  1. Einbeziehung von Patientenwissen aus dem Register, natürlicher Krankheitsgeschichten und Stand der Kenntnisse in die Planung der Studie

  2. Durchlaufen der verschiedenen Phasen der klinischen Prüfung (weniger Phasen bei seltenen Krankheiten oder wenn ein bestehendes Medikament eine neue Anwendung findet)

  3. Antrag auf Zulassung der Therapie einreichen

Hinweis: Patienten, die an der klinischen Studie teilnehmen, haben in dieser Phase bereits Zugang zum experimentellen Therapeutikum.

/assets/roadmap/check-1626878941.svg 7

Eine zugelassene Behandlung oder ein Heilmittel

Heureka!