Was ist eine "Natural-History-Studie" (NHS)?
Ziel einer Verlaufsstudie ist es, den Verlauf der Krankheit besser zu verstehen:
Wie verändert sie sich im Laufe der Zeit, wenn der Patient älter wird? Verbessert oder verschlimmert sie sich?
Können wir Marker identifizieren, die den weiteren Krankheitsverlauf vorhersagen?
Welcher Zusammenhang besteht zwischen der Mutation und den Symptomen?
Wie ähnlich sind sich die AGO1/2-Syndrome?
Warum ist das wichtig?
Mit einer Verlaufsstudie können wir
den Forschungsbedarf ermitteln,
mit Patienten in Kontakt treten,
die Arzneimittelentwicklung unterstützen,
Pflegestandards entwickeln,
möglicherweise einen Placebo-Arm in einer klinischen Studie ersetzen (wie die Progeria Research Foundation).
Der letzte Punkt ist bei seltenen Krankheiten mit kleinen Patientenpopulationen entscheidend. Es bedeutet, dass alle Studienteilnehmer die Behandlung erhalten können und niemand ein Placebo bekommt - und dass trotzdem gemessen werden kann, ob das Medikament wirkt!
An der Studie teilnehmen
Dies ist DAS Wichtigste, was Sie heute tun können, um Ihrem Kind zu helfen.
Um ein repräsentatives Bild zu erhalten, ist eine hohe Patientenbeteiligung erforderlich. Jede einzelne Patientenerfahrung zählt.
Das AGO1/2-NHS wird von Prof. Lessel am Universitätsklinikum Salzburg geleitet und gesponsert. Wenn Sie teilnehmen möchten, senden Sie bitte eine E-Mail an Dr. Olena Ielesicheva. Der Fragebogen ist auf Deutsch verfügbar.
Unklar? Weitere Fragen?
Bitte wenden Sie sich an Dr. Ielesicheva oder an uns!