AGO2

Therapeutischen Ansatz finden

Wir wollen die folgenden Strategien verfolgen, um Behandlungen zu finden:

Ein besseres Verständnis a) der Krankheitsmechanismen und b) der Art und Weise, wie sich die Krankheit präsentiert, welches wir in unseren früheren Phasen gewonnen haben, wird die Entwicklung von therapeutischen Ansätzen stark leiten.

Auf dieser Seite erfahren Sie mehr über die drei Ansätze und warum wir an sie glauben.

Da wir noch nicht wissen, welche Strategie am besten funktionieren wird, werden wir diese Strategien parallel verfolgen.

Die Wissenschaft und die Medizin sind so komplex, dass es schlicht unmöglich ist, im Voraus zu wissen, welche Therapien sicher und wirksam sein werden. Ich schlage einen Portfolio-Ansatz vor, selbst bei einer einzelnen Krankheit.

Andrew Lo, MIT-Prof. für Finanzen und Fürsprecher seltener Krankheiten

Therapeutische Ansätze

Protein-Therapie

Kleinmolekulare Medikamente zur Steigerung der Produktion oder Aktivität von AGO2, beginnend mit einem Screening bereits zugelassener oder entwickelter Medikamente auf off-Target-Effekte

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RNA-Therapie

Hochregulieren der Produktion von gesundem AGO2 mit einem Antisense-Oligonukleotid (ASO) oder einem ASO für regulatorische Elemente

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DNA-Therapie

Hinzufügen einer funktionsfähigen Kopie von AGO2 (AAV-vermittelte Gentherapie) oder Korrektur der Mutation (CRISPR Base Editing)

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